Będą nowe zasady refundacji leków?

Jak to wygląda dzisiaj? System działa, ale mógłby zdecydowanie lepiej. Dlatego Ministerstwo Zdrowia powinno zaproponować zmiany podejścia do refundowanych leków, w tym onkologicznych. Projekt nowelizacji już jest. Czeka jednak na to, by trafić do Sejmu.

Co trzeba by zatem zmienić, by lepiej refundować terapie w Polsce? Z jednej strony uporządkować sposób ich finansowania, by zyskać dodatkowe środki w rocznym budżecie, m.in. na drodze stosowania bardziej zaawansowanych instrumentów ograniczania i podziału ryzyka. W efekcie erozji cen efektywnych - kolejne leki mogłyby się pojawić na liście, dając szansę także cierpiącym na rzadkie choroby, na dostęp do nowoczesnych leków. Z drugiej strony - niezbędna jest zmiana w ustawie refundacyjnej, polegająca na zmianie zapisu o obowiązkowej obniżce cen leków w przypadku, gdy przestanie obowiązywać dla nich okres ochronny w sytuacji, gdy na rynku nie pojawia się i nie ma szansy pojawić się tańszy zamiennik. Po trzecie - i najważniejsze - resort zdrowia powinien refundację terapii nowoczesnymi, innowacyjnymi cząsteczkami uzależnić w większym stopniu od efektów leczniczych.

Żadnego kraju na świecie nie stać dzisiaj, by finansować wszystkie nowoczesne leki i technologie, które pojawiają się na rynku, wszystkim chorym. Dlatego nową cząsteczkę refunduje się w oparciu o dowody naukowe (EBM, evidence based medicine) oraz oceny technologii medycznych (HTA, health technology assessment). Zanim lek trafi na listę refundacyjną przechodzi wielopoziomową analizę przy uwzględnieniu 13 kryteriów, takich jak: istotność stanu klinicznego, skuteczność kliniczna i praktyczna, bezpieczeństwo stosowania, relacja korzyści zdrowotnych do ryzyka stosowania, stosunek kosztów do uzyskiwanych efektów zdrowotnych dotychczas refundowanych leków w porównaniu z wnioskowanym, konkurencyjność cenowa, wpływ na budżet płatnika publicznego (NFZ), istnienie alternatywnej technologii medycznej, wiarygodność i precyzja oszacowań względem ww. kryteriów.

- System zaprojektowano bardzo dobrze, pod względem zabezpieczenia racjonalnego wydatkowania środków publicznych. Nie musimy się obawiać, że w Polsce leki onkologiczne, które nie działają bądź działają słabo wejdą do refundacji. Wszystko jest bardzo skrupulatnie oceniane - ocenia Krzysztof Łanda, były wiceminister zdrowia.

Opłacalność terapii, czyli jej efektywność kosztowa jest najważniejsza. Finansując jedną terapię nie można zapominać o pozostałych. Dlatego zanim nowe cząsteczki wejdą na listę refundacyjną ocenia się czy koszt uzyskania korzyści zdrowotnej jest akceptowalny i czy nie jest zbyt duży w porównaniu do innych. Z dwóch leków, gdy jeden jest droższy a drugi tańszy, ale leczą one w ten sam sposób i dają takie same efekty - płatnik powinien refundować ten tańszy.

Kluczową rolę w tym procesie odgrywają dwa organy. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji rekomenduje dany lek (bądź nie), wskazując, że jest skuteczny i warto go objąć refundacją. Jednocześnie może ona zwrócić uwagę, że proponowana przez firmę farmaceutyczną cena jest zbyt wysoka. Jeśli tak się stanie - rozpoczynają się negocjacje z firmą farmaceutyczną. Zajmuje się nimi Komisja Ekonomiczna, której członkowie częściowo są powoływani przez MZ, częściowo przez NFZ. Prowadzi ona z producentem bądź importerem leku negocjacje cenowe, ale także poziomu odpłatności oraz wskazania medycznego, w którym lek ma być refundowany.

Pomimo tego, że na rynku pojawia się z każdym rokiem coraz więcej innowacyjnych cząsteczek lekowych, to nie wszystkie od razu trafiają do terapii w praktyce. W latach 2015-2017 Europejska Agencja Leków (EMA) zarejestrowała 85 nowych substancji we wskazaniach onkologicznych. Natomiast w latach 2012-2018 (do października włącznie), AOTMiT oceniła łącznie 130 wniosków dotyczących leków onkologicznych. Pozytywną rekomendację otrzymały 62 z nich. Większość ocenianych wniosków otrzymało pozytywną decyzję refundacyjną. Spośród ocenionych wniosków 75 proc. leków weszło do refundacji.

Negocjacje z firmami farmaceutycznymi to niespotykany w Polsce przykład, gdy urzędnicy siadają przy jednym stole z biznesem do rozmów, by wydawać publiczne pieniądze. Cały proces nie odbywa się na zasadzie przetargów, zamówień publicznych czy specjalnych komisji. To ewenement w skali gospodarki, dlatego całość jest pod ścisłym nadzorem Centralnego Biura Antykorupcyjnego, a członkowie Komisji Ekonomicznej są sprawdzani dokładnie czy nie zachodzi konflikt interesów.

Negocjacje są tajne i skomplikowane. Chodzi nie tylko o ustalenie jak najniższej ceny, ale - mając na uwadze różne programy lekowe, które mogą być realizowane przy udziale produktów tej samej firmy farmaceutycznej - również ich nieprzerwaną kontynuację. I bezpieczeństwo.

- Negocjacje z KE oraz wymagania raportów oceny technologii medycznych od firm farmaceutycznych chronią nas przed refundacją leków, które mają niską skuteczność, a kosztują zbyt dużo - dodaje Łanda.

W proces zaangażowane są dwie strony, które mają odmienne cele. Muszą się one jednak spotkać w punkcie, który będzie satysfakcjonujący dla każdej z nich. Z perspektywy NFZ i MZ kluczowe jest to, ile wydadzą na terapie lekowe w skali roku na wszystkich pacjentów. Dla firmy - jak największy przychód ze sprzedaży leku/leków.

Ważna w negacjach jest nie tyle jednostkowa cena cząsteczki, co całkowita kwota wydatków na dany lek w skali roku, która może być przez ministra zdrowia ograniczona, czyli z angielskiego tzw. "cap" - wtedy pacjenci, których leczenie wykraczałoby poza ustaloną kwotę ustawiani są w kolejce. Częściej w praktyce zawiera się tzw. porozumienia cenowo-wolumenowe (PVA, price-volume agreements), które nie generują kolejek, ale jeśli limit wydatków ustalony zostanie na 30 mln zł, to po jego przekroczeniu firma farmaceutyczna będzie zobowiązana na koniec roku zwrócić nadwyżkę NFZ. Do tego poziomu - wszystkie wydatki pokrywa jednak fundusz. Innymi słowy, jeśli pojawi się więcej pacjentów niż uzgodniła firma farmaceutyczna z MZ, to dalej sprzedaje leki, ale musi wtedy radykalnie zmniejszać cenę poniżej uzgodnionego poziomu. Leczymy wszystkich, z tym że ponad ustaloną liczbę pacjentów firma zwraca pieniądze NFZ-owi - tłumaczy Łanda.

Firmie farmaceutycznej zależy na tym, żeby widoczna była wysoka cena (urzędowa) poszczególnych leków "na zewnątrz", bo sprzedaje ona swoje produkty w wielu krajach. Tym samym pokazuje silny argument negocjacyjny w innych krajach. Możliwość obniżenia publikowanej ceny poprzez zwroty od firm to czysta oszczędność dla NFZ. Dzięki zastosowaniu mechanizmów ograniczania ryzyka, które wpływają na końcową cenę leku fundusz faktycznie płaci firmie farmaceutycznej znacznie mniej niż to co widać na oficjalnych obwieszczeniach.

- Wiele firm farmaceutycznych nigdy nie zgodziłaby się na wejście do refundacji, gdyby musiały obniżyć oficjalną, urzędową cenę leku. Jeśli w Polsce doszłoby do obniżenia ceny urzędowej, inne kraje zażądałyby obniżenia cen u siebie. Ceny urzędowej nie chcą więc obniżać, ale dzięki instrumentom dzielenia ryzyka spada cena efektywna, tj. ta którą realnie NFZ płaci - dodaje Łanda.

Kluczową zmianą może być jednak mechanizm płacenie wyłącznie za efekty terapii, czyli tylko wtedy, gdy lek faktycznie działa, a nie za samo jego podanie. - Na razie wciąż jednak obowiązują wadliwe przepisy dotyczące rejestrów, które wprowadzono za poprzedniego rządu. Przygotowany został projekt ustawy, który po pierwsze likwidowałby wadliwe zapisy, a po drugie wprowadziłby możliwości szerokiego tworzenia rejestrów - podkreśla b. wiceminister zdrowia.

Przemawia za tym kilka czynników. Firma farmaceutyczna dowodząca, że jej lek jest skuteczny, opiera się na badaniach klinicznych, w których rygor i nadzór personelu medycznego zapewnia wysoką zgodność z zalecanym leczeniem (z ang. tzw. compliance). To zapewnia uzyskanie najlepszego możliwego efektu z podania leku. W zwykłych warunkach rezultat może być zupełnie inny, gdyż pacjenci często nie przestrzegają zaleceń lekarza. Często różnica w skuteczności obserwowanej w badaniach klinicznych i w codziennej praktyce jest duża.

- To kwestia niezwykle istotna. Dlatego będzie dobrze, jeśli wprowadzimy tzw. warunkową refundację wraz z gromadzeniem dowodów w przypadku, gdy są jakieś wątpliwości odnośnie do skuteczności i bezpieczeństwa leku w praktyce - mówi Łanda.

Najczęściej nowe leki są kierowane do pacjentów z onkologiczną chorobą nieuleczalną o charakterze przewlekłym, a leczenie ma dać dwa podstawowe cele: wydłużyć czas przeżycia i maksymalizować jakość życia. Na pełne wyzdrowienie często nie ma już szans. W przypadku wielu nowych leków nie wykazano, że te dwa warunki jednocześnie są spełnione. Z analizy opublikowanej w "British Medical Journal" (Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: retrospective cohort study of drug approvals 2009-13) wynika, że w okresie od 2009 do 2013 r. EMA zatwierdziła 48 leków przeciwnowotworowych do stosowania w 68 wskazaniach. W momencie dopuszczenia do obrotu znaczne wydłużenie całkowitego przeżycia stwierdzono w 24 z 68 wskazań (35 proc.). Poprawę jakości życia odnotowano w 7 spośród 68 wskazań (10 proc.). Dla 3 spośród 44 wskazań (7 proc.), dla których w momencie dopuszczenia do obrotu nie było dostępnych dowodów na istnienie korzyści w zakresie całkowitego przeżycia, wydłużenie przeżycia udowodniono w późniejszych badaniach prowadzonych po dopuszczeniu do obrotu. Korzyść w zakresie poprawy jakości życia opisano dla 5 badań (11 proc.). Na 68 wskazań nowotworowych zatwierdzonych przez EMA, przy medianie czasu obserwacji wynoszącej 5,4 roku (minimum 3,3 roku, maksimum 8,1 roku), jedynie w przypadku 35 (51 proc.) zaobserwowano istotną poprawę czasu przeżycia i jakości życia, natomiast korzyści dla pozostałych 33 (49 proc.) pozostawały niepewne.

- To jest problem. Jaka jest skuteczność leku i jego profil bezpieczeństwa w ramach badań klinicznych, które służą do jego rejestracji, a jaka jest jego skuteczność praktyczna... Dla wielu leków onkologicznych rozbieżność jest bardzo duża. Lekarze muszą bardzo uważać w jaki sposób te leki stosują, czy jest to zgodne z charakterystyką produktu leczniczego, a przede wszystkim zgodnie z aktualną wiedzą medyczną, która zmienia się w onkologii bardzo szybko - mówi Łanda.

Co robić zatem, jeśli skuteczność terapii jest znacznie niższa niż deklaruje producent, ale wiedzę o tym płatnik uzyskuje dopiero po długoletnim okresie badań. Wyjściem może być właśnie płacenie za efekty terapii. Lek otrzymaliby wszyscy chorzy, ale NFZ płaciłby jedynie za te przypadki, w których uzyskano poprawę stanu zdrowia pacjenta. To już działa dzisiaj w niektórych krajach na świecie. W Polsce praktycznie nie występuje, głównie za sprawą braku wspomnianych już wysokiej jakości rejestrów medycznych - zbiorów danych każdego pacjenta, pozwalających faktycznie ocenić, kiedy i jak dany lek pomógł bądź nie.

To nie jedyna zmiana, która jest rozważana, by zwiększyć poziom refundacji leków onkologicznych w Polsce. W ustawie refundacyjnej jest dzisiaj zapis, że cena leku po upływie wyłączności rynkowej, tj. w momencie, gdy na rynku mogą pojawić się tańsze zamienniki, tzw. leki generyczne, musi spaść o 25 proc. W wielu przypadkach takie leki nie pojawiają się i nie mają szansy pojawić się - zapis ustawowy jest wadliwy.

Jeśli generyki czy leki biopodobne pojawią się to producent leku oryginalnego obniża cenę. A jeśli nie? Wtedy nie ma możliwości, by w toku negocjacji cena spadła, bo na rynku wciąż brakuje konkurencji, a dany producent cząsteczki pozostaje monopolistą dla danej terapii. Firma w podobnej sytuacji potrafi zagrozić, że nie obniży ceny, tylko zrezygnuje ze sprzedaży na polskim rynku. To w wielu sytuacjach byłaby katastrofa, śmiertelnie groźna dla pacjentów leczonych daną cząsteczką. Zarówno NFZ, jak i MZ znajdują się wtedy w klinczu między zapisami ustawy, która nakazuje obniżkę ceny a stanowiskiem firmy, która grozi, że wycofa lek. By wyjść obronną ręką z tego typu sytuacji, cena jest najpierw zgodnie z przepisami podnoszona na wniosek firmy, a następnie zgodnie z przepisami tej samej ustawy obniżana. Takich operacji dotychczas było już przeprowadzonych co najmniej kilka. Zabieg ma na celu utrzymanie leku na rynku i jednocześnie pozostawanie w zgodzie z zapisami ustawy.

- To jest jednoznacznie wadliwy przepis. Mieliśmy z tym niemały problem. Pamiętam, jak objąłem stanowisko wiceministra odpowiedzialnego za politykę lekową i od razu stanąłem przed koniecznością obniżki cen kilku leków, zgodnie z zapisami ustawy refundacyjnej przygotowanej przez poprzedni rząd. Pamiętam lek, który kosztował bardzo dużo, lek sierocy stosowany u kilku dzieci w Polsce. Nie było żadnego zamiennika. Formalnie musieliśmy obniżyć cenę, ale wiedzieliśmy, że firma nie zgodzi się na tak drastyczny dla niej krok. Cena byłaby widoczna dla innych krajów, co wiązałoby się ze stratą na innych rynkach. Zakomunikowali nam, że wolą wyjść z polskiego rynku, niż ciąć ceny. Zaczęliśmy z nimi negocjować jeszcze przed utratą ochrony patentowej. Jest to kompletnie irracjonalny przepis. Działa tylko w przypadku leków, dla których wraz z zakończeniem wyłączności rynkowej pojawia się konkurencja, czyli odpowiedniki generyczne lub biopodobne - dodaje Łanda.

Wtedy problem udało się rozwiązać. - Po pierwsze w okresie przejściowym firma dostarczała przez kilka miesięcy lek za darmo. W tym czasie podwyższyliśmy mu cenę, ale nie o 25 proc., bo zadziałały instrumenty dzielenia ryzyka. Potem ją obniżyliśmy o 25 proc. zgodnie z ustawą. To był jedyny sposób na uratowanie dzieci - co więcej do dzisiaj nie pojawiły się żadne odpowiedniki - tłumaczy.

Tego typu sytuacje sprawiają, że cały system staje się nie tylko skomplikowany, co nieczytelny dla postronnych obserwatorów. Dlatego wymaga zmian. I to jak najszybszej.

Bartosz Bednarz