Przełom w leczeniu chorych na najczęstszą białaczkę
Dzięki nowym lekom i ich kombinacjom pacjenci z agresywną postacią przewlekłej białaczki limfocytowej (PBL) mogą żyć coraz dłużej. Nowe leki są tak skuteczne, że niedługo zastąpią chemioterapię w pierwszej linii leczenia - powiedzieli eksperci.
"Na ostatnim kongresie Europejskiego Towarzystwa Hematologicznego (13-16 czerwca w Amsterdamie) potwierdzono z całą mocą, że te nowe leki, tzw. celowane, są przełomem. W bogatych krajach wchodzą już do pierwszej linii leczenia i będą zastępować chemioterapię i immunochemioterapię" - powiedział prezes Polskiego Towarzystwa Hematologii i Transfuzjologii prof. Tadeusz Robak.
Przewlekła białaczka limfocytowa (w skrócie PBL lub CLL - z j. ang. chronic lymphocytic leukemia) jest najczęstszym rodzajem białaczki występującym u osób dorosłych (stanowi 25 proc. wszystkich zachorowań na białaczki). Diagnozuje się ją przeważnie u osób w wieku 65 lat i starszych. U jednej trzeciej pacjentów PBL ma szybki przebieg i wymaga podjęcia skutecznego leczenia natychmiast po rozpoznaniu choroby.
W ostatnich latach zarejestrowano dla tych chorych nowe leki o bardzo wysokiej skuteczności, dzięki którym przeżycie pacjentów z PBL istotnie się wydłużyło. Należą tu ibrutynib - inhibitor kinazy tyrozynowej Brutona oraz wenetoklaks, który blokuje białko Bcl-2 i odblokowuje proces samobójczej śmierci (tzw. apoptozy) w komórkach nowotworowych.
Wyjątkowo duża skuteczność
"Odległe obserwacje potwierdzają wyjątkowo dużą skuteczność tych leków w porównaniu z dotychczas dostępnymi. Przez wiele lat mieliśmy dla tych chorych chemioterapię, następnie pojawiła się immunochemioterapia, czyli przeciwciało monoklonalne skojarzone z cytostatykiem. Obecnie są to tzw. leki celowane, czyli takie, które działają bardziej selektywnie na komórki białaczkowe i w związku z tym są mniej toksyczne i skuteczniejsze" - powiedział prof. Robak.
Prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego przypomniał, że podczas kongresu EHA podsumowano wyniki badania o akronimie RESONATE-2, w którym porównywano skuteczność ibrutynibu z chlorambucylem (standardowo stosowanym w chemioterapii) w pierwszej linii leczenia chorych na PBL. Okazało się, że pięć lat po włączeniu do badania żyło 83 proc. pacjentów stosujących ibrutynib oraz 68 proc. pacjentów stosujących chlorambucyl. "To potwierdza, że pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową mogą uzyskać długotrwałą kontrolę choroby dzięki monoterapii z użyciem ibrutynibu" - powiedział prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Refundowane jedynie dla wąskiej grupy pacjentów
"Niestety ibrutynib i wenetoklaks są w Polsce refundowane jedynie dla wąskiej grupy pacjentów z PBL o najgorszych rokowaniach, tj. z delecją krótszego ramienia chromosomu 17 (delecja 17p). Ci chorzy stanowią ok. 30 proc. wszystkich pacjentów, u których pojawiła się oporność na immunochemioterapię lub u których jest ona zbyt toksyczna" - wyjaśnił prof. Robak. Dodał, że obecnie trwają prace nad wprowadzeniem finansowania tych leków również dla pacjentów bez delecji 17p, u których działają one równie skutecznie.
Potwierdzają to wyniki badania RESONATE-1, przedstawionego podczas tegorocznego zjazdu Amerykańskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej (ASCO). Po sześciu latach obserwacji pacjentów skuteczność leczenia ibrutynibem utrzymywała się - niezależnie od mutacji genetycznych obecnych w komórkach nowotworu.
"Świat jest daleko przed nami. W bogatych krajach leki celowane są stosowane coraz częściej w pierwszej linii. U nas, nawet w tej ograniczonej grupie chorych, stosuje się je zawsze po immunochemioterapii, która jest nieskuteczna" - podsumował prof. Robak.
W kwietniu Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji wydała pozytywną opinię odnośnie rozszerzenia stosowania ibrutynibu dla pacjentów z oporną i nawrotową PBL, którzy nie posiadają delecji 17p lub mutacji TP53.
We wtorek 16 lipca prezes AOTMiT zarekomendował też objęcie refundacją wenetoklaksu w kombinacji z rytuksymabem w drugiej linii leczenia u pacjentów z PBL bez delecji 17p lub mutacji w genie TP53.
