​Oddech wart milion złotych. Chorzy na mukowiscydozę walczą o ratujący życie lek

- Boję się, że mój następny oddech może okazać się ostatnim. Tak bardzo chcę żyć, a czuję, że koniec jest bliski - tak powiedziałaby 23-letnia Kamila Borkowska, gdyby mogła mówić. Ale nie może, bo każde słowo obniża jej saturację i odbiera oddech. Dziewczyna może tylko pisać. Opisuje, że od ponad 4 lat jest całodobowo pod tlenem. - Moje leczenie w Polsce jest nierefundowane. To cios prosto w serce: wiedzieć, że jest dla ciebie ratunek, ale nie masz tak gigantycznych pieniędzy, by żyć - dodaje dziewczyna.

By się ratować Kamila, tak jak setki innych chorych na mukowiscydozę, prowadzi w internecie zbiórkę na leczenie.

- Codziennie znajduję siłę, by otworzyć oczy tylko dlatego, że mam nadzieję. Nadzieję na to, że znajdą się ludzie, którzy zechcą mi pomóc, a moje życie nie wyda się dla nich za drogie - pisze w swej zbiórce 23-latka.

"W Polsce nie ma emerytów z mukowiscydozą. Bo umarli jak mieli 20 lat"

Mukowiscydoza to podstępna choroba, której na pierwszy rzut oka nie widać.

- Nie można się nią zarazić, dziecko po prostu się rodzi chore. Rodzice najczęściej nie są świadomi tego, że noszą wadliwy gen odpowiedzialny za mukowiscydozę. Choroba dotyka różnych narządów i zaburza ich działanie. Jej mechanizm polega na tym, że organizm produkuje bardzo gęstą wydzielinę, która zatyka między innymi oskrzela, przewody trzustki i wątroby, prowadząc do przewlekłego stanu zapalnego, niekończących się infekcji, wyniszczenia narządów, a w konsekwencji do przedwczesnej śmierci - tłumaczy Magdalena Czerwińska-Wyraz, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą, prywatnie mama 12-letniej Lenki zmagającej się z chorobą.

Na świecie chorzy z mukowiscydozą dożywają nawet 50 lat. W Polsce połowa chorych umiera przed 24. urodzinami.

- W Polsce chorzy na mukowiscydozę zostali skazani na śmierć - długą i w męczarniach. Polski system zdrowia nie zapewnia bowiem tego, po co sięgają inne kraje - nowoczesnych, skutecznych leków przyczynowych, które pozwalają na dłuższe i pełniejsze życie chorych - czytamy na stronie ruchu "2000 Powodów", oddolnej inicjatywy rodziców chorych na mukowiscydozę dzieci i dorosłych pacjentów. "2000 Powodów", bo w Polsce chorych jest niespełna 2000 osób.

Lek refundowany... dla pięciu pacjentów

Kilkanaście lat temu na mukowiscydozę nie było lekarstwa. Ale dziś są nowoczesne terapie.

- Są dostępne cztery leki przyczynowe. Polska od listopada 2020 roku refunduje jeden. Tyle, że taki, który dotyczy pacjentów z rzadko spotykaną u nas mutacją. Na 2000 chorych w Polsce ten lek jest odpowiedni dla... 5 osób - mówi Anna Cisowska, z ruchu "2000 Powodów", mama chorej na mukowiscydozę Hani.

Dla porównania Kaftrio, lek o którego refundację walczą chorzy, jest przeznaczony dla 90 proc. zmagających się z mukowiscydozą.

- Zachodnia prasa nazywa go "game changerem", absolutnym przełomem. Daje spektakularne rezultaty. Ten lek zmienia mukowiscydozę z choroby śmiertelnej na przewlekłą - podkreśla Anna Cisowska. - Jest finansowany z budżetu państwa nie tylko w bogatych krajach, jak Niemcy, Wielka Brytania czy Szwajcaria, ale też w Czechach, Słowenii i Bułgarii.

"Może i skuteczny, ale za drogi"

Walka o wprowadzenie Kaftrio na polską listę leków refundowanych trwa. Producent specyfiku złożył wniosek refundacyjny, procedura ruszyła. Jednym z jej etapów jest ocena leku przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Prezes AOTMiT-u objęcia refundacją preparatu nie rekomenduje.

- W procesie opracowania rekomendacji Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji bierze pod uwagę nie tylko czynniki stricte medyczne, w postaci dowodów naukowych świadczących o potencjalnej skuteczności danego leku, ale również czynniki farmakoekonomiczne - tłumaczy Justyna Maletka z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia.

- W stanowisku prezesa Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji najbardziej rozczarowują przywołane argumenty, które właściwie ograniczają się do kwestii ekonomicznych. Skuteczność terapii, a jest ona bezsprzeczna, w obliczu jej ceny schodzi na drugi plan - mówi Magdalena Czerwińska-Wyraz, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.

- Światełkiem w tunelu jest to, że minister ma możliwość podjęcia innej decyzji niż rekomendacja Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Czy weźmie ją pod uwagę? Nie wiemy. Wiemy, że kolejnym etapem w tej chwili są negocjacje ekonomiczne,  które toczą się pomiędzy producentem leku a komisją ekonomiczną Ministerstwa Zdrowia - mówi Anna Cisowska. - Z nieoficjalnych informacji wiemy, że jeśli producent nie obniży ceny leku, ministerstwo nie włączy go do refundacji.

"Jestem Wanda, mam 13 lat i przeżyłam już połowę swego życia"

We wrześniu ruch "2000 Powodów" zorganizował manifestację przed siedzibą producenta leku w Warszawie. Chorzy apelowali do koncernu Vertex o obniżenie cen leków do poziomu, który pozwoli Polsce na refundację dla wszystkich kwalifikujących się do leczenia pacjentów.

- Chcieliśmy wręczyć producentowi apel przygotowany przez kilkunastoletnią Wandzię, chorującą na mukowiscydozę. Dziewczynka napisała poruszający list - opowiada Anna Cisowska.

"Jestem Wanda. Mam trzynaście lat i przeżyłam już połowę swojego życia. Paweł jest prawie pełnoletni i zastanawia się, czy warto studiować. Nie, który kierunek i na jakiej uczelni, ale "czy?". Bo co, jeśli nie dożyje pierwszego semestru? Ignacy ma pięć lat i ma dość motyli, którymi panie pielęgniarki nazywają szpitalne wenflony. Wolałby swoją przedszkolną grupę Motylków. Piotr jest z nas najstarszy i od dawna powtarza, że należy cieszyć się chwilą. Paweł, Ignacy, Piotr i ja umieramy" - czytała trzynastolatka.

- Wiemy, że w krajach, które zdecydowały się na refundację, udało się wynegocjować cenę o kilkadziesiąt procent niższą od wyjściowej. Próbujemy naciskać zarówno na decydentów, aby w końcu zauważyli tragedię polskich chorych i zapewnili im najnowocześniejsze dostępne leczenie, jak i na producenta leku, żeby obniżył jego cenę - mówi Magdalena Czerwińska-Wyraz, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.

"Topimy się w gęstym śluzie, który produkuje nasz organizm. Dusimy się tylko odrobinę bardziej humanitarnie niż kiedyś karpie przed Wigilią: najczęściej w szpitalu, gdzie każdego roku spędzamy długie tygodnie w odosobnieniu, podłączeni do dziesiątek maszyn, które próbują z naszych wychudzonych ciał ze śladami po wbijanych igłach, drenach, resekcjach jelita, rurkach tracheostomijnych wykrzesać jeszcze trochę życia" - kontynuowała trzynastolatka.

Producent leku słów Wandy osobiście nie wysłuchał. Powołując się na pandemię, nie wyszedł do chorych.

Apel i wieniec symbolizujący głos osób, które mukowiscydoza już zabrała, protestujący złożyli więc w recepcji budynku, w którym znajduje się koncern. Firma odpisała im, że robią wszystko co mogą, żeby wprowadzić lek do refundacji, ale bez żadnych konkretów.

Kilka godzin później, tego samego dnia, chorzy i ich bliscy przeszli ulicami stolicy przed siedzibę Ministerstwa Zdrowia w "Marszu po Oddech", zorganizowanym przez organizacje skupione w MukoKoalicji, by apel całego środowiska o refundację leków zmieniających oblicze choroby wręczyć na ręce decydentów.

"Natalii nie wskrzesimy, ale Patrycja ma szansę żyć"

Anna Kaniewska do niedawna mówiła o sobie: "jestem mamą dwóch chorujących na mukowiscydozę dziewczyn". Teraz już nie może się tak przedstawiać. Dwa miesiące temu jej starsza córka przegrała walkę z chorobą. Natalia Kaniewska nie dożyła swoich dziewiętnastych urodzin.

- Diagnozę, że dziewczynki mają mukowiscydozę usłyszeliśmy, kiedy Patrycja miała cztery miesiące, a Natalka półtora roku. Obie od narodzin ciągle chorowały, słabo przybierały na wadze. Tułałyśmy się po szpitalach, ale żaden lekarz, który wtedy nas leczył, nie miał najwyraźniej kontaktu z mukowiscydozą, bo jej nie rozpoznał - wspomina Anna Kaniewska.

Po miesiącach diagnoz 26 maja 2004 roku, w Dzień Matki, pani Anna usłyszała, że jej córki mają mukowiscydozę.

- Zapytałam tylko pani doktor czy będą żyć? Pani doktor powiedziała: będą, ale będzie to ciężkie życie. I miała rację - wspomina Anna Kaniewska.

Większość życia dziewczynek to infekcje i pobyty w szpitalu.

- Żyjemy w cyklu: przeleczenie w szpitalu, powrót do domu, 2-3 tygodnie przerwy, początek infekcji, leczenie w domu, antybiotyki doustne, a jak nie dają rady to szpital i antybiotyki dożylne. Tak wygląda nasze życie przez te wszystkie lata. Z każdym rokiem coraz gorzej - opowiada Anna Kaniewska.

Rodzice dziewczyn też założyli zbiórkę. Zbierali miliony na leczenie Natalii i Patrycji. Natalia końca zbiórki nie dożyła.

- Każda nasza infekcja to było jak wejście w ostry zakręt. Zawsze wierzyłam, że wyjdziemy z niego cało. Ale 13 sierpnia nasza Natalia z takiego zakrętu nie wyszła. Nikt z nas się tego nie spodziewał - mówi Anna Kaniewska.

24 sierpnia Natalia miała jechać do Zabrza w celu kwalifikacji do przeszczepu płuc. Zmarła 9 dni wcześniej.

- Śmierć siostry załamała Patrycję. Zawsze były razem. Kroplówka w kroplówkę, inhalator w inhalator. Jak jedna chorowała, to druga pakowała się z nią do szpitala - opowiada mama dziewczynek. -  W dniu pogrzebu Patrycja dostała krwioplucia. Znów trafiliśmy do szpitala. Tego, w którym kilka dni wcześniej umierała Natalka. 

Miesiąc po śmierci Natalii jej młodsza siostra Patrycja dostała pierwszą dawkę leku, na który uzbierano milion złotych.

Oddech wart milion

- Kiedy mówię o efektach leczenia Patrycji, to ja sama nie wierzę w to co się dzieje. Po miesiącu leczenia przybrała na wadze 3,5 kg co dla nas zawsze było nieosiągalne. A kiedy pierwszy raz wbiegła w szpitalu po schodach na drugie piętro bez zadyszki, płakałam ze szczęścia - wspomina mama dziewczynki. - Bo jeszcze miesiąc temu była to żmudna wspinaczka przy poręczy z kilkoma przystankami na złapanie jakiegokolwiek oddechu.

Dowody na skuteczność nierefundowanego wciąż w Polsce leku są namacalne.

- Dla nas to jest niewiarogodne i piękne. To leczenie działa i będzie działać, jeśli tylko będziemy dalej mieć ten lek. Zbieramy wszędzie gdzie się da. Ale 80 tysięcy na miesiąc jest stawką zaporową. To jest studnia bez dna. Uzbieraliśmy pierwszy milion, ale już teraz musimy odjąć od niego 160 000 zł, bo Patrycja bierze już drugie opakowanie. A przerwanie kuracji to nawrót choroby - tłumaczy Anna Kaniewska.

- Zbiórki prywatne na dłuższą metę nie są rozwiązaniem. Podejmują je w większości chorzy, dla których leki przyczynowe są ostatnią szansą. Stres im towarzyszący jest ogromny - mówi Magdalena Czerwińska-Wyraz. - W niewielu przypadkach udało się zebrać kwotę umożliwiającą kilku- czy kilkunastomiesięczne leczenie, ale co dalej? Przecież te leki trzeba przyjmować przez całe życie. Kto da radę zbierać co roku milion złotych?

Wielu chorych, by ratować swoje życie, zostawia wszystko co ma i wyjeżdża za granicę. Chociażby do Niemiec czy Czech.

- Tam wchodzi się do apteki i dostaje się lek za kilka euro i nie trzeba żebrać, by ratować swoje życie - mówi Anna Cisowska z ruchu "2000 Powodów". - Ale przecież nie każdy może się wyprowadzić. Dlaczego w Polsce nie może być tak jak u naszych sąsiadów? Dlaczego musimy prowadzić zbiórki i zastanawiać się czy zdążymy uzbierać na lek, zanim umrzemy?

Co kilka, kilkanaście dni do stowarzyszeń pacjentów docierają smutne wieści o śmierci kolejnych chorych.

- Świadomość, że nasi chorzy umierają przedwcześnie, że rozwiązanie problemu jest na wyciągnięcie ręki, jest druzgocąca - mówi Magdalena Czerwińska-Wyraz, wiceprezes Polskiego Towarzystwa Walki z Mukowiscydozą.

- Obecnie zostały złożone wnioski do ministra zdrowia o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu dla leków Kaftrio i Symkevi. Są one na etapie oceny formalno-prawnej - mówi Justyna Maletka z Biura Komunikacji Ministerstwa Zdrowia. - Minister Zdrowia, mając na uwadze uzyskanie jak największych efektów zdrowotnych w ramach dostępnych środków publicznych, wyda decyzję administracyjną o objęciu lub odmowie objęcia refundacją ww. leków, przy uwzględnieniu 13 kryteriów ustawowych.

- Polska jest w tej chwili tak blisko tej refundacji, jak jeszcze nigdy nie była. Tylko czy ktoś popatrzy nie tylko na wysoką cenę leku, ale przede wszystkim na jego skuteczność? - zastanawia się Anna Cisowska. - Chcemy wierzyć, że ministerstwo w końcu pochyli się nad losem chorych na mukowiscydozę.

Od 2009 roku w Polsce noworodkom wykonywane są testy przesiewowe na mukowiscydozę. Każdego roku około 80 kolejnych par dowiaduje się, że ich dziecko będzie się zmagać z tą chorobą.