Medyczne Noble: "Pierwszy, wielki krok do opracowania leczenia ciężkich schorzeń"

Ewelina Karpińska-Morek, INTERIA.PL: "Rozwikłanie zagadki działania mechanizmów regulujących transport wewnątrz komórek", fundamentalne odkrycie - ocenia Komitet Noblowski. Brzmi tajemniczo - zwłaszcza dla laika. Dla jakich zaburzeń, chorób odkrycia tegorocznych laureatów będą miały fundamentalne znaczenie? Jaki będzie zysk z tej wiedzy dla przeciętnego człowieka?

Dr hab. med. Maciej J. Machaczka, Karolinska Institutet: - Odkrycia, za które przyznano tegoroczną Nagrodę Nobla z medycyny i fizjologii, pozwalają lepiej zrozumieć przyczyny rozwoju niektórych chorób neurologicznych, zakaźnych, układu odpornościowego, a nawet cukrzycy. Skuteczne leczenie każdej choroby jest możliwe tylko wtedy, gdy dotyczy ono przyczyn choroby, a nie jej objawów.

- Dlatego, na przykład, w bakteryjnym zapaleniu płuc leczenie gorączki czy kaszlu (objawy) jest niewystarczające i należy stosować antybiotyk, który eliminuje przyczynę choroby (bakterie), a to prowadzi stopniowo do ustąpienia jej objawów. Podobnie ma się sytuacja z chorobami, w których znaczenie mają zaburzenia transportu wewnątrzkomórkowego. Zrozumienie ich przyczyn to pierwszy, ale za to wielki krok do opracowania skutecznego leczenia tych ciężkich schorzeń.

Odkrycie Rothmana, Schekmana i Suedhofa wyjaśnia rolę zakłóceń w obrębie transportu wewnątrz komórki i ich wpływu na zaburzenia immunologiczne. Czy ta wiedza będzie miała jakieś znaczenie w walce z wyniszczającym układ immunologiczny zespołem nabytego niedoboru odporności - AIDS?

- Jest to możliwe, chociaż należy przypomnieć, że skuteczność dostępnego obecnie leczenia przeciwwirusowego w zakażeniu wirusem HIV, jest nieporównywalnie większa niż leków dostępnych kilkanaście lat temu. Zastosowanie leków nowej generacji przeciw HIV prowadzi do łagodniejszego przebiegu choroby oraz znacznego przedłużenia życia pacjentów zakażonych wirusem HIV. 

- Pamiętać jednak należy, że przyczyną AIDS jest infekcja wirusowa, dlatego kluczowe dla efektów terapii jest skuteczne leczenie przyczyn choroby. Niewykluczone natomiast, że wiedza nagrodzona w tym roku Nagrodą Nobla, doprowadzi u chorych z AIDS do odkrycia leczenia poprawiającego funkcjonowanie układu odpornościowego, a co za tym idzie do zmniejszenia ryzyka rozwoju trudnych do leczenia zakażeń (tzw. infekcji oportunistycznych) i nowotworów.

Czy w związku z docenionym przez Instytut Karolinska odkryciem można się spodziewać przełomu w leczeniu cukrzycy?

- Obawiam się, że na chwilę obecną nie będzie takiego przełomu. Cukrzyca jest niejednorodną chorobą i trudno tutaj generalizować. Pragnąłbym jednak zwrócić uwagę na znaczenie defektów transportu wewnątrzkomórkowego ziarnistości cytotoksycznych w ciężkich, zagrażających życiu chorego wrodzonych chorobach układu odpornościowego związanych z wygórowanym odczynem zapalnym.

- Dzięki odkryciom tegorocznych laureatów Nagrody Nobla nauczyliśmy się nie tylko rozpoznawać te schorzenia (występujące najczęściej u dzieci i młodych dorosłych), ale opracowano również metody ich skutecznego leczenia. Jednym z pionierów badań nad skutecznym leczeniem tych chorób jest profesor Jan-Inge Henter z Karolinska Institutet, będący członkiem Komitetu Noblowskiego, który wraz przewodniczącą Zgromadzenia Noblowskiego towarzyszył wczoraj sekretarzowi tego zgromadzenia w czasie ogłaszania werdyktu o przyznaniu tegorocznej Nagrody Nobla oraz odpowiadał później na pytania zebranych dziennikarzy. Mam wielki zaszczyt współpracować od wielu lat z prof. Henterem nad badaniami problemu patologicznie wygórowanego odczynu zapalnego w przebiegu nowotworów hematologicznych u osób dorosłych.

Rothman, Schekman i Suedhof. Wszyscy laureaci są ze Stanów Zjednoczonych. Czy odkryć, za które zostali wyróżnieni, dokonali wspólnie - współpracując ze sobą - czy też indywidualnie?

- Ściśle rzecz biorąc wszyscy laureaci tegorocznej Nagrody Nobla w medycynie i fizjologii pracują w USA, ale Tomas C. Südhof jest Niemcem. Obaj Amerykanie, James E. Rothman i Randy W.Schekman, rzeczywiście współpracowali ze sobą przez pewien czas. Wszyscy badacze zostali jednak uhonorowani Nagrodą Nobla za różne osiągnięcia.

- Zasługą Randy W.Schekmana było odkrycie genów i kodowanych przez te geny białek, kontrolujących sposób transportu ziarnistości w komórkach drożdży.

- James E. Rothman badał mechanizmy opróżniania ziarnistości z ich zawartości, sposoby ich łączenia się z błoną komórkową w komórkach ssaków, a ponadto zidentyfikował w komórkach ssaków białka odpowiadające tym odkrytym przez Schekmana w komórkach drożdży, co świadczyło o wykształceniu mechanizmów transportu ziarnistości komórkowych na wczesnym etapie w procesie ewolucji.

- Tomas C. Südhof został nagrodzony za prace, które wyjaśniły jak ziarnistości komórkowe dostarczają swoją zawartość na otrzymany sygnał. Odkrył on mechanizm białkowy, który reagując na wapń uruchamia proces łączenia się ziarnistości z zewnętrzną błoną komórkową.      

Czy zgadza się Pan z wyborem Komitetu Noblowskiego? Miał pan prywatnie innych kandydatów do tej nagrody? 

- Oczywiście zawsze można z wyborem laureatów polemizować. Jest przecież wiele innych doniosłych odkryć w medycynie, których do tej pory nie uhonorowano Nagrodą Nobla. Mnie osobiście bardzo cieszy wybór tegorocznych laureatów, ponieważ ich odkrycia mają pewien związek z moimi zainteresowaniami naukowymi. Ponadto uważam, że osiągnięcia tegorocznych laureatów Nagrody Nobla w medycynie i fizjologii mogą mieć znaczenie w dalszych badaniach nad procesami zapobiegającymi rozwojowi nowotworów, zależnymi od sprawnego funkcjonowania układu odpornościowego.

Czym się kieruje Instytut Karolinska, przyznając Nobla w dziedzinie medycyny i fizjologii?

- Alfred Nobel w swoim testamencie określił, że doroczna nagroda powinna zostać przyznana ‘temu, który dokonał najważniejszego odkrycia w dziedzinie fizjologii lub medycyny’, a decyzję o wyborze laureata podejmuje Karolinska Institutet w Sztokholmie. W celu sprawnego przeprowadzenia wielomiesięcznej procedury wyłonienia laureata/laureatów Nagrody Nobla powołano Komitet Noblowski, w skład którego wchodzi 50 profesorów instytutu.

- Cała procedura, informacje na temat kogo w danym roku nominowano do nagrody, kim byli nominujący, a także dochodzenie i opinie związane z przyznaniem nagrody mają charakter niejawny i pozostają utajnione na okres 50-ciu lat.

-----

Nagrodę Nobla w dziedzinie fizjologii lub medycyny przyznaje Instytut Karolinska uznawany za najbardziej prestiżowy uniwersytet medyczny w Szwecji. W tym roku do instytutu napłynęło 380 zgłoszeń. 

Dr hab. med. Maciej J. Machaczka - hematolog, zatrudniony jako ordynator w Centrum Hematologii Karolinska University Hospital oraz jako Research Scientist w Karolinska Institutet w Sztokholmie. Krakowianin, ukończył Wydział Lekarski Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego, gdzie pod kierunkiem profesora dr hab. med. Aleksandra B. Skotnickiego obronił również pracę doktorską. Od 12 lat w Szwecji, utrzymuje żywe kontakty ze swą macierzystą uczelnią w Krakowie.

-----

ZOBACZ RÓWNIEŻ:

Po co nam transport komórkowy? Nobel 2013 w medycynie niezasłużony?