Ministerstwo Zdrowia odmawia wpisania preparatu na listę leków refundowanych, powołując się na badania Agencji Oceny Technologii Medycznej, które wykazały, że jest on mało skuteczny. Nie zgadza się z tym Maria Sobala, mama Marcina, który zmaga się z tą chorobą od 15 lat. Jak twierdzi, syn był leczony preparatem za granicą przez trzy lata i były pozytywne efekty. Choroba Niemanna Picka typu C jest związana z zaburzeniami przemian cholesterolu. Prowadzi między innymi do poważnych schorzeń neurologicznych. Chory przestaje powoli słyszeć, mówić czy poruszać się. W Polsce zdiagnozowano ponad 30 przypadków zachorowań na Niemanna Picka typu C. - W przypadku chorób rzadkich leczenie jest bardzo trudne - przyznaje genetyk kliniczny doktor Marek Bodzioch z Zakładu Neurogenetyki Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie.Jak zaznacza, leczenie objawowe może tylko na krótki czas zahamować rozwój tej choroby, ale prędzej czy później prowadzi ona do śmierci pacjenta. - Takie rodziny na pewno nie powinny być pozostawione same sobie - dodaje sądecki lekarz pediatra Czesław Miś. Jak podkreśla, ważne jest tutaj wsparcie psychologiczne i dostępność do rehabilitacji. Koszt miesięcznej kuracji lekiem Zavesca bez jego refundacji wynosi w Polsce około 34 tys. złotych. Preparat jest wciągnięty na listę leków refundowanych w ponad 20 krajach Unii Europejskiej. Skargę na Polskę w Europejskim Trybunale Praw Człowieka w Strasburgu chcą złożyć wszyscy rodzice skupieni w Stowarzyszeniu Chorych na Niemanna Picka i Choroby Pokrewne "Żyć nadzieją".Monika Chrobak