Najdroższe lekarstwo na świecie. Losowanie zdecyduje, kto je dostanie
Szwajcarski koncern farmaceutyczny urządził losowanie, w którym co kilka tygodni jeden pacjent będzie mógł skorzystać z terapii najdroższym lekiem - Zolgensma. Zgodę na "losowanie terapii" dla śmiertelnie chorych wydał Instytut Paula Ehrlicha w Langen.
Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu chorych dzieci. Co kilka tygodni, wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta. Chodzi o najdroższe lekarstwo na świecie. Jednorazowa terapia kosztuje około dwóch milionów euro.
Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.
"Wszystko, co pomaga chorym, jest dobre"
"Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis" - poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.
W rezultacie niemieckie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie. Terapia ta nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.
Rodzice i etycy krytykują loterię genową
Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.
Lek Zolgensma został w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA, na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA, jednak jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebującym dzieciom.
