Podpisany dokument szefowa resortu wręczyła osobiście prezesowi Polskiego Stowarzyszenia Chorych na Hemofilię Bogdanowi Gajewskiemu. Jak wyjaśnił rzecznik prasowy Ministerstwa Zdrowia Piotr Olechno, w przypadku tego typu dokumentów podpis minister jest równoznaczny z wejściem programu w życie. - Bardzo się z tego cieszymy i jesteśmy bardzo wdzięczni, bo nowy program gwarantuje dobre leczenie na najbliższe lata. Ogromnie zależało nam na jego stworzeniu, ponieważ w przeszłości, gdy nie istniał, dostawy leków często były nieregularne, a poziom leczenia zły - powiedział Gajewski. Przypomniał, że od 2008 r. prowadzony jest program profilaktycznego leczenia hemofilii u dzieci do 18 roku życia. Polega on na podawaniu czynnika krzepnięcia, którego brakuje dziecku, w celu zapobiegania samoistnym wylewom krwi m.in. do stawów czy mięśni. Są one nie tylko bardzo bolesne, ale prowadzą do nieodwracalnego uszkodzenia stawów i niepełnosprawności. Jak ocenił Gajewski, w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii na lata 2012-18 znalazło się wiele rozwiązań bardzo korzystnych dla chorych. - Leczenie zostało dostosowane do standardów wyznaczonych przez Parlament Europejski. Na przykład, zaopatrzenie w czynniki krzepnięcia ma stale rosnąć, a w ostatnich latach obowiązywania programu będzie już dorównywało standardom europejskim - wyjaśnił. Zdaniem Gajewskiego, pozytywne jest również to, że w dokumencie "mowa o stworzeniu kompleksowych ośrodków leczenia hemofilii oraz o dopuszczeniu do terapii rekombinowanych (tj. stworzonych metodami biologii molekularnej - przyp. red.) czynników krzepnięcia, obecnie najbezpieczniejszych leków stosowanych w leczeniu hemofilii. Obecnie, w Polsce stosuje się głównie czynniki tzw. osoczopochodne, tj. otrzymywane na drodze frakcjonowania osocza pochodzącego od wielu dawców. Na konferencji zorganizowanej 21 września, na której oficjalnie poinformowano o pozytywnej rekomendacji dla programu wydanej przez Radę Konsultacyjną Agencji Oceny Technologii Medycznych (AOTM), minister Kopacz zapowiedziała, że od przyszłego roku wszystkie dzieci, które urodzą się z hemofilią, będą mogły być leczone lekami rekombinowanymi. Według Gajewskiego, powstanie Narodowego Programu Leczenia Hemofilii pokazało, że "możliwa jest dobra współpraca pomiędzy pacjentami, lekarzami oraz urzędnikami". - Liczę, że równie szybko uda się wprowadzić zmiany w wycenie leczenia szpitalnego chorych na hemofilię, które przedstawiciele Ministerstwa Zdrowia zapowiedzieli na spotkaniach z pacjentami w trakcie prac nad narodowym programem - podsumował Gajewski. Na środowej konferencji prasowej przedstawiciele MZ poinformowali też o pozytywnych rekomendacjach Rady Konsultacyjnej AOTM dla trzech programów terapeutycznych: leczenia ciężkiej astmy alergicznej przeciwciałem monoklonalnym o nazwie omalizumab, leczenia dzieci z zespołem Niemanna Picka oraz nową wersję programu leczenia chorych na stwardnienie rozsiane.