Barbara Jagas: Czy możemy porozmawiać o terapiach genowych w onkologii? Dr hab. med. Anna Wójcicka: - Ale takich jeszcze nie ma... Jak to? A przeprogramowywanie limfocytów T w celu zwalczania raka? Ostatnio trochę o tym się mówi. - Fakt, chociaż to nie jest klasyczna terapia genowa, która powinna polegać na tym, że naprawimy uszkodzenie genu, który doprowadził do powstania nowotworu. Ma pani na myśli tzw. terapię CAR-T, którą częściowo można nazwać genową, ale polega ona na tym, że uczulamy własne komórki odpornościowe, czyli limfocyty T, na nowotwór - po to, by go zniszczyć. Proszę nam przybliżyć tę metodę. - Zacznę od wyjaśnienia, czym jest nowotwór. To komórka naszego organizmu, która nagle zaczyna źle działać. Kompletnie nie słucha organizmu, dzieli się wtedy, kiedy nie powinna, i rośnie, kiedy nie trzeba. A zachowuje się dziwnie, dlatego że uszkodziła sobie geny, czyli wyłączyła instrukcję funkcjonowania. Komórka uszkodziła sobie geny? - Pierwszy etap nastąpił pod wpływem środowiska, np. nadmiernego promieniowania czy narażenia na dym tytoniowy. Najpierw uszkodzeniu ulega jeden gen, co powoduje łatwiejsze uszkodzenie następnego, a potem kolejnego itd. Jednym słowem, uruchamia się kaskada uszkodzeń. Taka komórka zachowuje się nietypowo, nie słucha już poleceń organizmu, że ma przestać się dzielić, ma też powyłączane możliwości naprawy uszkodzeń. W ten sposób zaczyna się rozwijać rak? - Tak to właśnie jest. Jeżeli mamy zmienione tylko pojedyncze komórki, wówczas nasz organizm za pomocą układu immunologicznego codziennie zabija takie komórki, aby się nie mnożyły i nam nie szkodziły. Ale niestety, jeśli dojdzie do wielu uszkodzeń, taka komórka staje się niewidoczna dla układu odpornościowego i nie może już być celem do zaatakowania. A właśnie podstawą terapii CAR-T jest spowodowanie, by komórki nowotworowe stały się widoczne dla naszego układu immunologicznego i by mógł on je zwalczać. Jak to się robi? - Po prostu uczymy limfocyty T, czyli komórki odpornościowe, rozpoznawać komórki rakowe, właśnie te, które są mocno zmienione. Robi się to w warunkach laboratoryjnych. Najpierw pobiera się od pacjenta krew, w której są limfocyty, i zmienia się je w taki sposób, by potrafiły znaleźć i zniszczyć komórkę nowotworową. Kiedy podamy je ponownie pacjentowi do organizmu, będą u niego zwalczały raka. Czy to jest metoda zwana immunoterapią? - Tak, jest to odmiana immunoterapii i jedna z najnowocześniejszych metod leczenia raka. W warunkach laboratoryjnych można skonstruować niemal sztuczne limfocyty, które będą rozpoznawały komórki rakowe pacjenta, a potem je niszczyły. To już jest wyższa szkoła jazdy. A w jakich nowotworach ma zastosowanie metoda CAR-T? - Jest stosowana w białaczkach, nowotworach krwi. Natomiast nie umiemy jeszcze w ten sposób leczyć nowotworów litych, czyli guzów. A czy jest dostępna w Polsce? - Tak, istnieje możliwość zastosowania jej w białaczkach dziecięcych. Pamiętajmy jednak, że na świecie też jest to całkiem nowa metoda. W Stanach Zjednoczonych pierwsza terapia CAR-T została zatwierdzona przez Agencję Żywności i Leków (FDA) niespełna dwa lata temu. Jest dostępna i zatwierdzona także w niektórych nowotworach u młodych dorosłych.