Podczas poniedziałkowej konferencji w siedzibie Ministerstwa Zdrowia Adam Niedzielski powiedział, że "Polska ma najszerszą ofertę wsparcia na chorych na SMA". - W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku Zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do 6 miesięcy. On będzie podawany oczywiście w wyniku stosowania programu przesiewowego - powiedział minister Niedzielski. Niedzielski: Polska w czołówce jeśli chodzi o rozwiązanie dla pacjentów z SMA Minister zdrowia zaznaczył, że "to jest ten dzień, w którym możemy powiedzieć, że Polska znajduje się wśród najbardziej zaawansowanych krajów, jeśli chodzi o kompleksowe rozwiązanie dla pacjentów z SMA". Zaznaczył, że obecnie prowadzone są badania genetyczne diagnozujące SMA, a ich dopełnieniem jest terapia, która była "nieco trudniejsza w przyjmowaniu". - Teraz wprowadzamy możliwość tego najdroższego leku, czyli Zolgensmy - podkreślił szef MZ. Minister zdrowia dodał, że "w ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji". Lek będzie refundowany z środków Funduszu Medycznego W konferencji dotyczącej finansowania nowoczesnych terapii w chorobach rzadkich ze środków Funduszu Medycznego uczestniczyli szefowa kancelarii prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych, prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, prof. Anna Kostera-Pruszczyk, kierowniczka Katedry i Kliniki Neurologii UCK WUM oraz Kacper Ruciński z Fundacji SMA. - Fundusz medyczny stał się metodą finansowania tych najbardziej innowacyjnych leków - powiedział minister zdrowia. "Bardzo dobry dzień dla pacjentów" Szefowa Kancelarii Prezydenta Grażyna Ignaczak-Bandych powiedziała, że podsumowano pewien etap działania Funduszu Medycznego. To z niego - jak poinformowała - będzie finansowany najdroższy lek na świecie. - Dzisiaj jest bardzo dobry dzień dla polskich pacjentów i dla polskiej służby zdrowia - podkreśliła Ignaczak-Bandych. - To ważny dzień przede wszystkim dla chorych na SMA - dodała. Przypomniała, że Fundusz Medyczny jest nowym narzędziem w polskim systemie ochrony zdrowia. - To jest fundusz, który powstał z inicjatywy pana prezydenta i wszedł w życie w listopadzie 2020 r. - powiedziała. "Mamy nadzieję, że już dziś fundusz będzie w pełni realizował zadania" Ignaczak-Bandych przyznała, że początkowo "nie wszystkie aspekty działania funduszu wystartowały szybko." - Ale dziś nadrabiamy te zaległości - zapewniła. Wyraziła nadzieję, że zrealizowane zostaną kolejne elementy finansowania zawarte w funduszu, m.in. rozstrzygnięcie konkursu na rozbudowę i inwestycje w szpitale pediatryczne. Dodała, że prezydent jest ciągle bardzo zainteresowany kwestią Funduszu Medycznego, mimo że znajduje się on w gestii MZ. - Mamy nadzieję, że już dziś fundusz będzie w pełni realizował zadania, które przed nim stoją - zaznaczyła. "Mamy świadomość niedociągnięć" Szefowa Kancelarii Prezydenta podkreśliła, że dzięki funduszowi już udało się sfinansować wiele przedsięwzięć. Na przykład w 2021 r. 7 tys. pacjentów było leczonych za granicą. - Przekroczyliśmy środki zaplanowane na leczenie ponadwymiarowe dzieci" - podała. Oceniła, że fundusz jest "bardzo niesprawiedliwie atakowany". Prof. Piotr Czauderna, przewodniczący Rady ds. Ochrony Zdrowia przy Prezydencie RP, stwierdził, że "mamy dzisiaj jeden z najradośniejszych dni w historii Funduszu Medycznego." - Mamy świadomość różnego rodzaju niedociągnięć, mamy świadomość konieczności poprawek, stąd wynika m.in. konieczność nowelizacji prawodawstwa, ale dzisiejszy dzień jest dniem wyjątkowo radosnym - powiedział prof. Czauderna. Według niego w Polsce zaczyna się w kompleksowy sposób podchodzić do diagnostyki leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni - z SMA. SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to ciężka choroba rzadka, w której z powodu wady genetycznej stopniowo obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za skurcze i rozkurcze mięśni. Brak impulsów nerwowych sprawia, że mięśnie szkieletowe nie są pobudzane, słabną i stopniowo zanikają, co może prowadzić do częściowego albo całkowitego paraliżu. Chorują osoby w różnym wieku, jednak w ponad 70 proc. przypadków pierwsze objawy SMA pojawiają się w niemowlęctwie lub we wczesnym dzieciństwie. Do czasu wprowadzenia nowoczesnych metod opieki oddechowej i leczenia farmakologicznego SMA była najczęstszą genetyczną przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.